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Nuovo studio pubblicato su Journal of Translational Medicine
Regina Elena: ecco i risultati di un Molecular Tumor Board italiano
I dati dimostrano che i MTB sono strumenti formidabili per i pazienti oncologici con malattia avanzata che hanno esaurito tutte le linee terapeutiche standard. È il momento di dar vita a reti di MTB nazionali ed europei 

I Molecular Tumor Board (MTB) sono la terza via dell’oncologia, insieme alla pratica clinica e agli studi clinici. Il loro valore viene confermato ed emerge in modo chiaro da uno studio a firma dei membri del MTB dell’IRCCS Istituto Nazionale Tumori Regina Elena. lo studio mostra risultati originali ottenuti da un MTB istituzionale che opera da vari anni in Italia. Lo studio, pubblicato su Journal of Translational Medicine, mostra che circa l’80% dei pazienti trattati con farmaci “fuori indicazione”, ma raccomandati dal MTB sulla base di evidenze scientifiche e cliniche inoppugnabili, ha risposto alle terapie: il 42% con risposta parziale, e il 37% con stabilizzazione della malattia.  

Lo studio ha arruolato in totale 124 pazienti in progressione clinica durante l’ultima terapia in indicazione. I pazienti sono stati suddivisi in  tre sottogruppi, a seconda dell’intensità della profilazione molecolare applicabile. È emerso che intensificando progressivamente la profilazione, è possibile identificare nuove vulnerabilità dei tumori e assegnare ulteriori terapie. Secondo i dati IRE, di questo miglioramento potrebbero giovarsi da un minimo del 22% a un massimo del 66% circa dei pazienti. Va sottolineato che ulteriori opportunità di terapia non sarebbero mai venute alla luce se questi pazienti non fossero stati inclusi nello studio. Quindi, i MTB rappresentano senz’altro una risorsa proiettata verso il futuro, una nuova modalità di lavoro multidisciplinare che permette di rendere disponibili già oggi farmaci fuori indicazione, ovverosia farmaci già autorizzati per impieghi diversi, ma impiegabili in un più ampio spettro di patologie neoplastiche purché le alterazioni molecolari bersaglio siano cercate minuziosamente.  

Purtroppo, solo una parte dei pazienti eleggibili per il trattamento (22/39, il 56%) ha potuto ricevere la terapia raccomandata dal MTB IRE, per una vasta serie di motivi, tra cui spiccano la difficoltà di accedere a studi clinici spesso troppo lontani geograficamente, e le lunghe procedure di accesso ai farmaci “off-label”. Questi limiti non potranno essere superati se i MTB continueranno ad agire singolarmente. Già oggi si vanno formando reti italiane ed europee per la condivisione su larga scala di esperienze cliniche, risorse, opportunità di cura, e soprattutto dati preziosi. Avere accesso a casistiche condivise è fondamentale in un ambito come quello dei MTB, dove per definizione le raccomandazioni terapeutiche si applicano a nicchie di pazienti con caratteristiche molto particolari, come lo studio IRE rivela chiaramente. Il MTB, in sintesi, è già oggi (ma più ancora lo diventerà) una realtà insostituibile per quei pazienti oncologici non approcciabili per le vie classiche dell’oncologia.  

“L’importanza strategica dei MTB è dovuta all’ aumento esponenziale, in questi ultimi anni, delle opportunità terapeutiche per i pazienti oncologici con malattia avanzata – spiega Gennaro Cliberto, Direttore Scientifico IRE. –  I motivi sono tre: conosciamo meglio le basi molecolari della malattia oncologica e la sua evoluzione nel tempo, il sequenziamento massivo del DNA chiamato NGS (Next generation sequencing) è diventato sempre più accessibile, ed è aumentato in modo considerevole il numero di farmaci capaci di bersagliare mutazioni cosiddette “driver”, quelle cioè che guidano la progressione tumorale in quanto si verificano in punti chiave di geni responsabili della malattia. Oggi possiamo pertanto identificare in un paziente con malattia avanzata, per esempio con tumore alla mammella, una mutazione “driver” rara per quel tipo di tumore, che può essere trattata con un farmaco che ad esempio è stato già approvato ed è in commercio per quella stessa mutazione genica nei tumori polmonari dove è molto più frequente. Si parla in questo caso di terapia fuori indicazione o “off label”. Il MTB è così chiamato ad esprimersi per raccomandare o meno un trattamento “off label”. Un processo molto articolato che non può essere quindi gestito da un singolo operatore e che genera grandi aspettative nei pazienti.” 

“Il recente studio IRE – conclude Patrizio Giacomini, Responsabile del Clinical Trial Center IRE e Membro del MTB – dimostra che i MTB si distinguono da altri organismi clinici multidisciplinari non solo per l’accresciuta capacità di implementazione della oncologia di precisione, ma anche per il loro ruolo di guida e anticipazione di scenari futuri. Sono un osservatorio importante per non arrivare impreparati ai grandi appuntamanti e alle sfide, anche economiche, di sostenibilità e di equità del modello di cura, davanti alle quali ci pongono già oggi le nuove tecnologie. Appropriatezza di cura e sostenibilità sono due imperativi deontologici per il nostro sistema sanitario. La grande sfida è portare cure di eccellenza gratuite alla portata di tutti i nostri pazienti e di tutti i cittadini italiani ed europei.” 

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