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“DNA E CURA: UNA FINESTRA SUL MONDO DELLE TERAPIE AVANZATE”:

A ROMA, L’EVENTO DI FONDAZIONE TELETHON PER SPIEGARE LA MEDICINA DEL FUTURO AI GIOVANI STUDENTI

 Nella cornice del Congresso della Società europea di terapia genica e cellulare (ESGCT), Fondazione Telethon ha organizzato un evento speciale per permettere a 1112 studenti di 13 scuole superiori di Roma di scoprire l’impatto concreto delle terapie avanzate

• Gli approfondimenti sono stati illustrati dai ricercatori dei centri di ricerca Tigem, Istituto Telethon di Genetica e Medicina a Pozzuoli, e Tiget, Istituto San Raffaele per la Terapia Genica di Milano di Fondazione Telethon
• L’incontro si inserisce in un progetto più ampio che Fondazione Telethon sta portando avanti per trasmettere il valore della scienza e della ricerca, dell’inclusione sociale e della solidarietà nelle scuole, attraverso progetti educativi che coinvolgano i ragazzi e le famiglie.

 Roma, 22 ottobre 2024 – Permettere agli studenti delle scuole secondarie di scoprire l’impatto concreto delle terapie avanzate e le prospettive offerte dalla medicina del futuro. Sono questi gli obiettivi dell’evento organizzato da Fondazione Telethon dal titolo “Dna e cura: una finestra sul mondo delle terapie avanzate”. L’incontro si è svolto oggi a Roma presso il Centro Congressi “La Nuvola”, nella cornice del congresso annuale della Società europea di terapia genica e cellulare (ESGCT, https://www.esgctcongress.com/), che accoglierà a Roma 3000 scienziati da tutto il mondo, dal 22 al 25 ottobre.

Davanti alla platea, composta da 1112 studenti e 77 docenti di 13 scuole superiori di Roma, gli approfondimenti sono stati illustrati dai ricercatori dei centri di ricerca di Fondazione Telethon, l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, e l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano.

La giornata si è aperta con la testimonianza di Thomas, studente sedicenne nato con una rara malattia genetica del sistema immunitario, l’ADA-SCID, che ha raccontato come la terapia genica messa a punto dai ricercatori dell’SR-Tiget gli abbia cambiato la vita.

A seguire, nella prima sessione gli scienziati Telethon hanno raccontato ai ragazzi cosa sono le terapie avanzate: dalla terapia genica che sfrutta virus “addomesticati” per trasferire geni terapeutici fino all’editing genetico che permette di correggere direttamente sul Dna quelle mutazioni responsabili di gravi malattie. Terapie che oggi sono una realtà concreta per diverse malattie genetiche e tumori.

Dopo un focus sugli “organoidi”, repliche in miniatura di organi umani che rappresentano un nuovo strumento per testare nuove terapie o studiare importanti meccanismi biologici, gli scienziati hanno offerto agli studenti una panoramica sul percorso per trasformare i risultati della ricerca in terapie, partendo dalla sperimentazione clinica fino al dialogo con gli enti regolatori, senza tralasciare l’aspetto delicato della sostenibilità economica che può limitarne di fatto l’accesso ai pazienti.

L’evento si inserisce in un progetto più ampio che Fondazione Telethon sta portando avanti per trasmettere il valore della scienza e della ricerca, dell’inclusione sociale e della solidarietà nelle scuole, attraverso progetti educativi rivolti alle scuole di ogni ordine e grado (per maggiori info, https://www.telethon.it/partecipa/scuole/).

“Crediamo molto nell’importanza di coinvolgere i giovani studenti e insegnare loro il valore della ricerca. Solo così, infatti, è possibile far scoprire e rendere evidente come i piccoli passi possano far raggiungere grandi traguardi della vita. I nostri ricercatori sono l’esempio concreto di come studio, dedizione e passione siano in grado di trasformare le nostre scoperte in terapie, soprattutto quelle innovative per la cura delle malattie rare. La consapevolezza di cosa può fare di concreto la ricerca, è il primo passo per cambiare la vita dei pazienti e delle loro famiglie”, ha dichiarato Alberto Auricchio, direttore dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Pozzuoli e vicepresidente dell’ESGCT.

Fondazione Telethon ETS

Fondazione Telethon ETS è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale. Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti. Dalla sua fondazione ha investito in ricerca 698 milioni di euro, ha finanziato oltre 3.000 progetti con 1.771 ricercatori coinvolti e 637 malattie studiate. Ad oggi, grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con l’industria farmaceutica, destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita. Nel 2023, Fondazione Telethon è diventata responsabile della produzione e distribuzione del farmaco nell’Unione europea. Un’altra terapia genica frutto della ricerca Telethon resa disponibile è quella per una grave malattia neurodegenerativa, la leucodistrofia metacromatica. Questo approccio terapeutico è in fase avanzata di sperimentazione clinica per un’altra immunodeficienza, la sindrome di Wiskott-Aldrich, per la beta talassemia e alcune malattie metaboliche dell’infanzia, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1. Inoltre, all’interno degli istituti Telethon sono in fase avanzata di studio o di sviluppo strategie terapeutiche mirate anche per altre malattie genetiche, come per esempio alcuni difetti ereditari della vista. Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.